Tausende Medikamente sind auf dem Markt, zugelassen für bestimmte Krankheiten. Je genauer man weiß, wie sie wirken, desto vielseitiger kann man sie unter Umständen einsetzen. Davon würden Pharmaunternehmen und Patienten profitieren.
Zwolf Patienten waren es nur. Es gab keine Kontrollgruppe, und die an Parkinson oder der sogenannten Lewy-Korperchen-Demenz erkrankten Probanden wussten, was fur Tabletten sie schluckten. Keine idealen Voraussetzungen, um die Wirkung eines Medikaments zu belegen. Formal betrachtet.
Trotzdem erregte die Studie an der Georgetown-Universität in Washington erhebliches Aufsehen im vergangenen Herbst: Bei zehn dieser Schwerkranken verbesserten sich während der sechsmonatigen Behandlung sowohl die motorischen als auch die kognitiven Fähigkeiten deutlich. Einige konnten ihre Parkinson-Medikamente absetzen, drei Probanden waren wieder in der Lage, Unterhaltungen zu fuhren, einer verzichtete gar auf seinen Rollstuhl. „Zum ersten Mal scheint damit eine Therapie den Fortschritt dieser Erkrankungen aufzuhalten und umzukehren, anstatt nur Symptome zu verbessern“, sagt Charbel Moussa, Professor fur Neurologie an der Georgetown-Universität, der diese Studie initiiert hatte.
In den Blutproben fanden sich auch weniger jener Eiweißmolekule, die im weiteren Verlauf der Erkrankungen ansteigen. All diese Veränderungen bewirkte vermutlich ein Medikament namens Nilotinib. Es ist in Deutschland seit acht Jahren auf dem Markt – zugelassen fur die Behandlung von chronischer myeloischer Leukämie. Und nur dafur. Sollte sich jedoch in großeren, placebokontrollierten Studien bestätigen, dass dieses Krebsmedikament auch neurodegenerative Erkrankungen aufhält, wurden nicht nur Neurologen feiern: Es wäre ein Erfolg fur ein aufstrebendes Forschungsfeld, das „Drug Repositioning“ oder „Drug Repurposing“. Denn Moussa und viele andere Mediziner versuchen, existierende Arzneistoffe vielfältiger zu nutzen.
An die 1500 Pharmazeutika hat die amerikanische Zulassungsbehorde FDA seit den 1930er Jahren zugelassen. Weit mehr Verbindungen, die es aus den unterschiedlichsten Grunden niemals auf den Markt geschafft haben, sind in den Datenbanken von Pharmaunternehmen gespeichert. Konnte man sie aus dem Dornroschenschlaf reißen und ihr Potential nutzen, anders als ursprunglich vorgesehen, wäre das von Vorteil: „Wir profitieren von dem bereits vorhandenen Wissen uber das Medikament“, sagt Charbel Moussa.
Neuanwendungen sind vergleichsweise gunstig …
Wenn bereits Daten uber Sicherheit, Neben- und Wechselwirkungen im menschlichen Organismus vorliegen und der Wirkmechanismus bekannt ist, lassen sich Dauer und Kosten der Entwicklung erheblich reduzieren. Die Wohltätigkeitsorganisation „Cures within Reach“ schätzt, dass solche zweitverwerteten Arzneimittel innerhalb von drei Jahren fur Patienten erhältlich sein konnen, während Neuentwicklungen meist länger als zehn Jahre in Anspruch nehmen. Die Pharmaindustrie beziffert den finanziellen Aufwand, um ein Medikament auf den Markt zu bringen, auf 1,5 Milliarden Dollar. Eine Neupositionierung wäre wohl fur eine halbe Million machbar. Und der Erfolg ist mit 1:10 wahrscheinlicher, anstelle von 1:10.000, wenn ein brandneues Molekul erforscht werden muss.
… und die Nebenwirkungen gut erforscht
Beispiele, die erfolgreich in der Neuanwendung sind, gibt es einige. So sollte Viagra ursprunglich gegen Bluthochdruck helfen, heute kommt es nicht nur bei Erektionsstorungen, sondern auch bei Lungenhochdruck zum Einsatz. Der Wirkstoff Thalidomid, der in Deutschland unter dem Namen Contergan auf den Markt kam, sorgte als Schlaf- und Beruhigungsmittel in den späten funfziger Jahren fur einen der großten Medizinskandale uberhaupt- dreißig Jahre später wurde seine Wirkung gegen Lepra und verschiedene Krebsarten entdeckt – er ist nun ein wichtiges Arzneimittel. Das Antiepileptikum Pregabalin dient inzwischen Angst- und Schmerzpatienten.